Por STEVEN ZECOLA
En su Estrategia para la Inteligencia Artificial (V.3), el Departamento de Salud y Servicios Humanos (“HHS”) reconoce que: “Durante demasiado tiempo, nuestro Departamento ha estado estancado por la burocracia y el trabajo intenso”. El HHS promete que acelerará la innovación en inteligencia artificial (“IA”), incluida “la aceleración de las aprobaciones de medicamentos y productos biológicos en la FDA”.
La historia muestra que una intervención regulatoria bien intencionada pero acumulativa –más que la complejidad científica– es el principal impedimento para el rápido progreso tecnológico. Si la IA está sujeta al patrón típico de regulación lenta, su potencial para acelerar el descubrimiento y desarrollo de fármacos se reducirá significativamente. Para evitar este resultado, el HHS debería desarrollar un plan que se base en un enfoque regulatorio de base cero. Es decir, cada nueva tecnología, como la IA, debe comenzar con borrón y cuenta nueva y en el proceso de aprobación de esa tecnología solo se deben aplicar los requisitos mínimos que se consideren necesarios para demostrar eficacia y seguridad.
El ritmo de la innovación
La innovación médica se ha quedado atrás en comparación con otros sectores de la economía. Como observó el Dr. Scott Podolsky, de la Facultad de Medicina de Harvard: “La medicina en 2020 está mucho más cerca de la medicina de 1970 de lo que lo estaba la medicina de 1970 de la medicina de 1920”. Podolsky señala avances como los antibióticos, antihipertensivos, antidepresivos, antipsicóticos y esteroides que no han tenido el mismo impacto que las innovaciones de los últimos 50 años.
Se han ofrecido dos explicaciones para este fenómeno: 1) la complejidad inherente de los procesos biológicos; y 2) el proceso de aprobación regulatoria.
Como punto de referencia para comparar con los siguientes estudios de caso, el desarrollo de las comunicaciones 4G duró menos de una década: las discusiones comenzaron alrededor de 2001, las especificaciones técnicas se publicaron en 2004 y las primeras redes comerciales se lanzaron en 2009.
Intervención regulatoria en nuevas tecnologías
- El genoma humano (la gran ciencia conduce a la parálisis regulatoria)
El Proyecto Genoma Humano (PGH) se desarrolló entre 1990 y 2003 y ha sido elogiado como uno de los mayores logros científicos del mundo. El proyecto identificó la ubicación específica de genes y ADN, creando una “hoja de ruta” del código genético humano y facilitando la identificación de genes relacionados con enfermedades.
El PGH se centró en equilibrar el rápido progreso científico con salvaguardias éticas. La supervisión se gestionaba principalmente a través de programas éticos internos y acuerdos internacionales de intercambio de datos, en lugar de un único organismo legislativo o regulador general.
Bajo esta estructura, el PGH superó en dos años su fecha prevista. Es decir, la complejidad del problema no provocó ningún retraso y el progreso no se vio obstaculizado por el cuello de botella estándar en la aprobación de medicamentos.
Sin embargo, una vez que se entregó la hoja de ruta genética para el descubrimiento y desarrollo de fármacos, el progreso se desaceleró drásticamente.
Después de nueve años, los científicos pudieron demostrar que la tecnología CRISPR-Cas9 podía editar el ADN. A partir de ahí, fueron necesarios once años para que se aprobara el primer tratamiento de edición genética. Después de tres años más, la FDA anunció que estaba ejerciendo una mayor flexibilidad regulatoria para las terapias celulares y genéticas, señalando que sus procesos no siempre han sido completamente claros para las partes interesadas.
La claridad no ha sido la única cuestión, ni siquiera la predominante. La tecnología CRISPR tiene actualmente innumerables aplicaciones, que van desde la investigación molecular básica hasta usos clínicos, agrícolas e industriales avanzados. Si bien solo una terapia CRISPR (Casgevy) había sido aprobada oficialmente por la FDA a principios de 2025, hay cientos de programas de investigación activos, ensayos clínicos para enfermedades como el cáncer y más de 1000 pruebas CRISPR para el descubrimiento de fármacos. Faltan los recursos regulatorios para procesar toda esta actividad. Es inevitable que se produzcan más retrasos.
En retrospectiva, podemos ver que una vez que se entregó la “hoja de ruta” del HGP para el descubrimiento y desarrollo de fármacos, los costos y la duración del desarrollo se dispararon bajo el proceso de revisión regulatoria. Los retrasos parecen atribuirse a la falta de recursos de la FDA para administrar sus propias regulaciones más que a la complejidad del problema científico.
- Células madre (el cumplimiento normativo ignora las restricciones financieras)
Geron inició su programa de investigación de células madre embrionarias humanas a finales de los años 1990, convirtiéndose en un pionero en el campo y recaudando 100 millones de dólares para realizar investigaciones y buscar curas exitosas. Bajo la dirección de la FDA, Geron realizó más de 2.000 experimentos en ratones y ratas y agotó una buena parte de sus fondos en investigación preclínica. La solicitud de Geron para un nuevo medicamento en investigación constaba de 22.000 páginas y costó 45 millones de dólares. La compañía recibió aprobación para seguir adelante con un ensayo clínico de Fase 1 en 2009. No hubo problemas de seguridad con los participantes del ensayo inicial, pero Geron canceló el programa en 2011 por razones financieras.
La investigación sobre células madre continúa hasta el día de hoy para una variedad de aplicaciones, como la enfermedad de Parkinson y los nervios ópticos dañados. Mientras tanto, Geron se dedicó a la oncología con los fondos que le quedaban y recibió en 2024 la aprobación de la FDA para un inhibidor de la telomerasa después de 34 años de investigación.
El caso Geron es un ejemplo de lo que sucede cuando la regulación no considera el tiempo necesario para llegar al mercado ni el costo de hacerlo. En otras palabras, el retraso regulatorio a menudo retarda indirectamente la innovación dadas las limitaciones financieras a la investigación. En este caso, la intervención regulatoria también cambió totalmente la dirección de la iniciativa de investigación.
- Genética personal (la extralimitación regulatoria niega información médica innovadora)
La genética directa al consumidor proporciona un ejemplo en el que la información misma se convirtió en el producto regulado. Fundada en 2006, 23andme fue pionera en el acceso de los consumidores a conocimientos genéticos. En 2013, la FDA consideró que el suministro de información genética personal era un “dispositivo” que estaba “destinado a ser utilizado en el diagnóstico de enfermedades u otras afecciones o en la cura, mitigación, tratamiento o prevención de enfermedades” y que en determinadas circunstancias “podría llevar a un paciente a someterse a cirugía profiláctica, quimioprevención, detección intensiva u otras medidas inductoras de morbilidad”. En consecuencia, la FDA consideró que el suministro de dicha información por parte de 23andMe violaba la Ley Federal de Alimentos, Medicamentos y Cosméticos al comercializar su producto sin la aprobación previa de la FDA.
La agencia señaló que 23andMe proporcionó informes individuales sobre 254 enfermedades y afecciones y que la FDA esperaba que 23andMe obtuviera aprobaciones previas para cada uno de estos informes. Como explicó en respuesta la directora ejecutiva de 23andMe, Anne Wojcicki, el sistema de la FDA requeriría más de un millón de pruebas, lo que sería prácticamente imposible de realizar para cualquiera de las partes.
La FDA otorgó a 23andme su primera aprobación en 2015 y continuó autorizando varios informes para marketing directo al consumidor durante los siguientes años. Sin embargo, la regulación había alterado el rumbo de la empresa y 23andme se declaró en quiebra en marzo de 2025.
En este caso, el regulador extendió su alcance hacia un servicio de información por razones paternalistas. Es decir, la FDA no confiaba a los usuarios sus propios datos. Esto tuvo el efecto de ralentizar el ritmo de la innovación y reducir el valor de la información.
Estos tres casos muestran cómo años de investigación científica pueden convertirse en décadas de revisión y retrasos regulatorios. Los mercados de capital público y privado están observando muy de cerca la regulación de la IA en la atención sanitaria para determinar cuánto retraso se impondrá a la primera ronda de soluciones derivadas de la IA.
La regulación actual de la FDA sobre la IA: ¿se repetirá la historia?
Como debería ser el caso según el estatuto de 1962, la FDA exige que cada medicamento cumpla con un estándar de “garantía razonable de seguridad y eficacia”. Según los procedimientos de la FDA, los medicamentos descubiertos por IA también deben cumplir con los mismos ensayos clínicos convencionales de fase I, II y III para todos los medicamentos candidatos.
Además, en enero de 2025, la FDA introdujo un marco de siete pasos para presentaciones basadas en IA. Este marco requiere que los patrocinadores definan el “contexto de uso” específico, evalúen el nivel de riesgo y establezcan confianza en los resultados de la IA antes de utilizarlos para decisiones regulatorias.
La FDA también exige que los desarrolladores proporcionen documentación detallada sobre la arquitectura del algoritmo, los datos de entrenamiento y los posibles sesgos, lo cual no es necesario para el desarrollo de fármacos tradicionales.
En diciembre de 2025, el HHS emitió una Solicitud de información sobre el uso de IA en la atención al paciente. Como lo establecen los comentarios iniciales en ese procedimiento, a los profesionales les preocupa la responsabilidad en los casos en que han utilizado tecnología de IA en la atención clínica que la FDA posteriormente considera que requería aprobación previa.
No está claro hacia qué dirección se dirige el HHS a medida que el mercado adopta aplicaciones de IA en la atención clínica. Sin embargo, dada la etapa incipiente de la innovación en IA, el HHS tendría que elegir a los ganadores para acelerar la adopción de la IA en la atención clínica. Esto ralentizaría el impulso del mercado y añadiría incertidumbre. Esta incertidumbre, por sí sola, frenaría la innovación incluso sin la imposición de regulaciones adicionales.
Un enfoque regulatorio de base cero
Un enfoque regulatorio de base cero pondría fin a la lentitud regulatoria y centraría a los reguladores en los requisitos clave para demostrar eficacia y seguridad. Los reguladores no participarían en investigaciones preclínicas. La evidencia documentada se limitaría a abordar requisitos específicos para demostrar seguridad y eficacia.
El papel del gobierno en tal enfoque sería el de auditor para validar el resultado de un ensayo prolongado. Esta función incluiría validación experimental, comprensión mecanicista y supervisión ética.
Este enfoque liberaría recursos de la FDA para que se pudieran realizar muchos más ensayos y seguir recibiendo la supervisión necesaria. Con experiencia (y la aplicación de la IA), los solicitantes y los reguladores podrían ajustar los requisitos como parte de una revisión regulatoria anual de base cero.
Este enfoque no es desregulación. Es una regulación de precisión. Los programas de IA podrían hacer que la auditoría sea más rápida, más relevante y más precisa. Podría haber transmisiones de datos en tiempo real a la FDA con auditorías automatizadas e informes de excepciones de variables clave.
Conclusión
En un mercado eficiente, los líderes utilizarían la IA para acelerar soluciones innovadoras, optimizar el desarrollo y ofrecer experiencias de alto valor. La mayor amenaza para este resultado en la industria de la salud es la regulación, no la complejidad de las enfermedades.
Los líderes del HHS deberían pedir al personal que comience con un esquema regulatorio de base cero para la IA e imponer requisitos regulatorios solo cuando sea necesario para demostrar seguridad y eficacia. Esto no requeriría aprobación legislativa ni un cambio de reglas del HHS.
El papel de la FDA pasaría de ser un guardián demasiado entusiasta en cada paso del proceso regulatorio a ser un auditor en tiempo real del progreso científico y las soluciones innovadoras resultantes. Este enfoque permitiría al personal observar y evaluar muchos más desarrollos innovadores. Sabemos que la innovación genera más innovación, lo que tendría el efecto de volver a encarrilar la industria de la salud.
La IA se encuentra en una etapa incipiente en la atención sanitaria. El HHS debería tratar sus regulaciones en ese contexto. Tal como está hoy, el marco regulatorio actual de la FDA no acelerará la innovación en IA en la industria de la salud y debe ajustarse antes de que se incumplan los plazos iniciales.
Steven Zecola es un ex ejecutivo de tecnología y funcionario gubernamental. Se jubiló hace 24 años con un diagnóstico de enfermedad de Parkinson. Actualmente es un ferviente defensor del paciente.
